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动物研究中利用基因治疗血友病

发布日期:2011-11-05 

这是第一次,研究人员联合基因治疗和干细胞移植成功扭转,削弱了出血性疾病血友病a在大型动物,为人类患者的新疗法的发展打开了又一扇大门。

研究人员在维克森林大学baptist医学中心再生医学研究所与其他机构合作,在实验血液学杂志,报告显示两只羊的单次注射基因改造的成体干细胞从严重混乱的到一个温和的形式,。该杂志是一个公共的的血液学和干细胞的杂志

“是迫切需要一个新的方法来治疗严重的血友病了”主要作者christopher d. porada,博士说,副教授维克森林浸会大学再生医学。 “世界上大约有75%没有获得目前的治疗 - 治疗,以取代缺失的凝血因子,这使得在世界上最严重和永久性残疾风险的患者。”

porada告诫挑战需要克服在治疗前,可应用于人类,包括羊开发出一种免疫反应的治疗,可以减少它的有效性和持续时间。

目前还没有罕见的出血性疾病血友病治愈方法。这种遗传性疾病的人缺乏一种蛋白质,作为一个正常凝血所需的凝血因子。因此,他们可能会比别人更长的时间,在受伤后出血,以及出血,特别是在关节,如膝盖,脚踝和手肘内部,。这种出血可能会损坏的器官和组织,并危及生命。即使替代疗法防止危及生命的出血时,它并不能阻止关节内较小的出血,可引起疼痛和减少流动。

最常见的类型a型血友病人的没有凝血因子viii。在这项研究中,研究人员使用一个联合干细胞/基因治疗方法,以提高动物生产的第八凝血因子水平。

科学家们第一次插入到第八因子的基因工程间质干细胞,成人干细胞的类型。作为为载体的基因 - 细胞 - 然后注入羊的腹腔。科学家们选定的间质干细胞进行的基因,因为他们有能力迁移到损伤或炎症的网站。

在治疗的动物,细胞迁移到关节和停止正在进行的出血。此外,所有自发性出血事件停止,现有关节损伤是完全颠倒过来,恢复正常的姿势和步态这些残缺的动物,使他们恢复正常的活动水平。

然而,治疗的上有种矛盾,而症状减轻的同时,羊会产生第八凝血因子的免疫反应,治疗的效果将会减少或持续时间较短。科学家们目前正在了解为何免疫反应的发生和发展战略,以防止这情况出现。


最后更新:2011-11-05