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成体干细胞基因疗法

发布日期:2011-11-04 

这项研究在10月12日自然杂志网站公布,这提供了一个通过基因疗法角度重要的概念证据,未来这些干细胞来治疗人类的方式。几年来,科学家已经能够生产具有干细胞特性的细胞,如皮肤细胞,用专业和成熟的细胞,从我们的身体。这些“ips的干细胞被说成是”多能“:他们可以根据要求提供专门的细胞,原始细胞相同的基因库,ips细胞代表了几个治疗领域的探索,特别是移植或的潜在基础。基因治疗,然而,对这些细胞进行的最新研究并没有提供证明其体内效率的潜力使用上述类型。

这是第一次,在法国巴斯德研究所/ inserm团队协作桑格研究所和剑桥大学(英国),研究人员已经证实,来自ips干细胞的细胞可能是基因的框架内使用治疗与肝功能衰竭的小鼠模型,以帮助计数器病理的影响。

研究人员集中于一种罕见的影响肝的遗传疾病,。它是由一个点突变在a1 -抗胰蛋白酶的基因,这是为肝细胞的正常工作至关重要。儿童显示不同程度轻微症状(黄疸,腹胀等),但在成年时,这些症状可能会逐渐发展成肺气肿和肝硬化,治愈的唯一希望就是进行肝脏移植。

朱利vallier和大卫洛马斯执导,英国剑桥大学,并从桑格研究所,由艾伦布拉德利协调,研究人员开始取样病人的皮肤细胞,然后将其“分化”,在体外培养前应用的属性多能干细胞:这是“ips细胞”的阶段。通过基因工程,科学家们就能够纠正突变的疾病负责。然后,他们从事的成熟过程,现在的“健康”的干细胞,导致他们分化为肝细胞。

科学家巴斯德研究所和inserm混合巴斯德研究所/ inserm先天免疫单位(由詹姆斯迪桑托执导),伊莲娜施特里克 - 马尔尚,然后进行测试的新的人类肝细胞,从而产生与肝功能衰竭的折磨的动物模型。他们的研究表明,细胞功能完全适合整合在现有的组织和他们可能有助于治疗的小鼠肝再生。


最后更新:2011-11-04